AI 신약개발의 시대 – 샤페론 ‘에이든’과 가상임상으로 확장되는 의학의 미래

AI 신약개발의 시대 – 샤페론 ‘에이든’과 가상임상으로 확장되는 의학의 미래

 

 “10년 걸리던 일을, AI가 앞당긴다”

신약 하나가 세상에 나오기까지 평균 10~15년이 걸립니다. 후보물질을 고르고, 동물과 세포에서 시험하고, 사람을 대상으로 세 번의 임상시험을 거친 뒤에야 비로소 처방전 위에 이름을 올립니다. 그 과정에서 수천, 수만 개의 후보가 사라지고, 막대한 비용이 쌓입니다. 그래서 신약개발은 늘 “시간과 확률의 싸움”으로 여겨졌습니다.

하지만 지난 몇 년 사이, 이 긴 여정의 풍경이 조금씩 바뀌었습니다. 실험실의 현미경 옆에 컴퓨터가 놓였고, 실험 노트 옆에는 거대한 데이터셋이 자리했습니다. 연구자가 하나하나 가설을 세우고 검증하던 자리로, AI가 수백만 개의 분자 조합을 시뮬레이션하고, 실패 확률이 높은 후보들을 미리 걷어내는 방식이 들어왔습니다.

인공지능은 “정답을 대신 내는 도구”가 아니라, “시간을 단축하고 판단의 시야를 넓혀주는 동료 연구자”로 일하기 시작했습니다. 이 글은 그 변화의 가장 생생한 단면—국내 기업 샤페론(Shaperon)의 AI 신약개발 플랫폼 ‘에이든(AIDEN)’, 그리고 그 플랫폼을 활용한 원형탈모치료제 개발 사례—를 중심으로 살펴보고, 이어 해외의 대표적 성공사례와 가상임상(AI 시뮬레이션)이라는 다음 장을 함께 조망합니다.

핵심은 단순합니다. AI는 사람을 대체하지 않지만, 사람의 시간을 되돌려주고, 시야를 깊고 넓게 만들어줍니다.

 

1. 데이터가 연금술이 되는 순간 실험에서 예측으로

전통적 신약개발은 “가설 → 실험 → 평가”의 순환입니다. 새로운 가설을 세우고 시험대에 올려 보는 실패의 반복 속에서, 드물게 살아남는 후보를 다음 단계로 넘겨보내는 방식입니다. 이때 AI는 순서를 바꿉니다. 먼저 방대한 데이터를 학습해 “가능성이 높은 후보”를 예측하고, 그 다음에 실험을 붙입니다. 실험의 시작점을, 데이터가 앞당기는 셈입니다.

AI가 특히 잘하는 영역은 세 가지입니다.

첫째, 후보물질 발굴. 화학 구조, 단백질 상호작용, 문헌과 특허 정보까지 동시에 읽어 잠재력을 갖춘 분자를 신속히 골라냅니다.

둘째, 독성·약효 예측. 전임상 이전부터 약동학·약력학 지표와 부작용 위험을 확률로 그려줍니다. 위험이 높은 후보는 일찍 탈락하고, 유망한 후보는 더 깊이 들여다보게 됩니다.

셋째, 임상 설계 지원. 어떤 환자군에서 약효가 잘 나타날지, 어떤 용량과 간격이 합리적인지, 실세계데이터(RWD)와 문헌을 엮어 설계를 돕습니다.

중요한 것이 한 가지 더 있습니다. AI의 가치는 계산력 그 자체가 아니라, 연구자의 가설을 ‘더 높은 성공확률’로 안내하는 데 있습니다. 무작위로 어두운 방을 더듬는 대신, 손전등을 들고 문고리를 찾는 변화라고 말하면 쉬울지 모릅니다.

 

2. 국내 사례 샤페론의 ‘에이든(AIDEN)’과 원형탈모치료제

샤페론은 면역질환과 염증 분야에 강점을 가진 국내 바이오 기업입니다. 이들이 구축한 AIDEN은 한마디로 “면역 네트워크를 읽는 AI 플랫폼”입니다. 유전체·전사체·단백질체·대사체처럼 서로 다른 층위의 생물학 데이터를 한데 모아, 염증이 어떻게 점화되고 진화하는지의 패턴을 학습합니다. 그 패턴 속에서 억제해야 할 단백질, 강화해야 할 경로, 피해야 할 독성 신호를 동시에 포착합니다.

이 플랫폼이 가장 주목받은 지점은 원형탈모치료제 후보 발굴 사례입니다. 원형탈모는 자가면역 반응과 염증이 모낭을 공격해 발생하는 질환으로, 겉으로 보이는 탈모 뒤에 복잡한 면역 회로가 숨어 있습니다. AIDEN은 그 회로 속 교차점을 찾아, 염증 연쇄를 끊어낼 타깃 조합과 분자 후보를 제안했습니다. 그 결과, 전임상 단계에서 모낭 주변 염증 신호가 낮아지고, 재생과 회복을 지지하는 신호가 강화되는 결과가 보고됐습니다. 아직 임상시험으로 완주한 것은 아니지만, “AI가 실제 후보를 만든 뒤 실험실의 검증을 통과해 임상으로 향한다”는 흐름을 국내에서 보여 준 상징적 사례입니다.

여기서 중요한 포인트는 “AI가 모든 것을 해결해 준다”가 아니라, “AI가 가능성의 지도를 그려 주고, 연구자가 그 지도 위에서 더 깊고 더 빠르게 움직인다”는 협업 프레임입니다. 지도는 방향을 돕지만, 발걸음은 여전히 우리의 몫입니다.

3. 해외 사례 ① Recursion Pharmaceuticals – 세포 영상을 읽는 AI

미국의 Recursion은 세포 이미지를 언어처럼 읽습니다. 특정 약물에 노출된 세포가 어떤 모양으로 변하는지, 어떤 단백질이 표면으로 이동하는지, 어떤 경로가 활성화되는지를 고해상도 영상 수천만·수십억 장 규모로 축적하고, 딥러닝이 그 패턴을 학습합니다. 이렇게 만들어진 “세포 표현형 지도(phenomics)” 위에서는, 기존에 실패했던 물질도 다른 적응증에서 새로운 가능성을 보일 수 있습니다. 흔히 “약물 재창출(drug repurposing)”이라 부르는 전략이죠.

이 접근은 두 가지 장점이 있습니다. 첫째, 실패의 비용을 낮춥니다. 기존 안전성이 어느 정도 확인된 물질은 개발 속도가 빠릅니다. 둘째, 생물학의 예외를 포착합니다. 교과서적 경로로 설명되지 않는 “세포의 실제 반응”을 영상으로 읽기 때문입니다. 데이터가 실험을 대체하는 것이 아니라, 실험을 더 정밀하게 안내합니다.

 

4. 해외 사례 ② Insilico Medicine – AI가 처음부터 분자를 설계하다

Insilico는 한 발 더 나아가 AI가 분자 구조를 ‘처음부터’ 설계하도록 합니다. 원하는 타깃에 결합하면서 독성 신호는 피하고, 합성 가능성까지 고려하는 다목표 최적화를 AI가 동시에 수행합니다. 이렇게 생성된 후보는 실제 합성과 전임상을 거쳐 임상으로 진입했습니다. 많은 보도에서 이 과정이 기존보다 눈에 띄게 빠르고 비용 효율적이었다고 평가합니다.

핵심은 속도 자체보다, “탐색 공간을 넓히는 능력”입니다. 인간의 직관만으로는 닿기 어려운 분자 조합이 AI의 탐색으로 테이블 위에 오릅니다. 그중 일부만이 살아남더라도, 시도할 가치 있는 후보의 질과 양이 달라집니다.

 

5. 다음 장 AI 임상 시뮬레이션 – “가상의 인체에게 먼저 시험한다”

신약개발 마지막 관문은 임상시험입니다. 여기서 실패하면, 앞선 모든 노력이 수증기처럼 사라집니다. 그래서 최근 업계는 “가상임상(virtual clinical trials)”이라는 새로운 도구를 눈여겨보고 있습니다. 디지털 트윈(digital twin)—개인의 유전·대사·면역 특성을 반영한 가상의 인체 모델—을 만들고, 그 안에서 약물 반응을 시뮬레이션하는 방식입니다.

이 접근이 약속하는 바는 명료합니다.

• 실패를 더 일찍, 더 싸게 발견한다.
• 윤리 논쟁이 큰 동물실험과 초기 인체 노출 비중을 줄인다.
• 환자군을 더 정밀하게 선별해, 임상 설계의 효율을 끌어올린다.

물론 이것이 당장 임상을 대체하지는 못합니다. 그러나 “임상 전에 무엇을 하지 않을지”를 가려내는 역할—즉, 낭비를 줄이는 필터—로서 가상임상은 이미 의미를 증명해가고 있습니다. 가까운 미래의 임상은 현실과 가상이 얽힌 하이브리드 모델이 될 가능성이 큽니다. 현실에서 얻은 데이터가 즉시 모델을 업데이트하고, 모델이 다시 다음 코호트 설계를 제안하는 순환형 임상이죠. 임상은 더 똑똑해지고, 실패는 더 빨리 드러납니다.

 

6. 장점과 한계 왜 “임상 완전 대체”는 아직 어려운가

AI 신약개발의 장점은 분명합니다. 개발 속도를 앞당기고, 비용을 낮추며, 인간의 직관이 닿지 못하던 후보를 찾아냅니다. 임상 설계도 더 정밀해집니다. 그러나 “AI가 임상을 완전히 대체할 수 있는가?”라는 질문에는, 아직 고개를 끄덕이기 어렵습니다. 이유는 세 가지 층위에 있습니다.

1. 생체의 복잡성

인체 반응은 유전·면역·미생물군·환경·수면·식생활처럼 수천 가지 변수가 얽힌 결과입니다. 모델은 데이터의 범위 안에서만 예측합니다. 예상 밖의 상호작용은 언제든 출현할 수 있습니다. 그래서 실제 사람에게 투여하고 관찰하는 임상의 본질은 사라지지 않습니다.

 2. 의학적·윤리적 책임

 AI가 “안전하다”고 예측했다는 이유만으로 사람에게 약을 투여할 수는 없습니다. 부작용이 발생했을 때의 책임, 설명 가능성, 환 자의 동의와 신뢰—의학의 근본이 연결됩니다. AI는 결정을 돕지만, 결정의 책임은 여전히 사람에게 있습니다.

 3. 규제의 현실

현재 주요 규제기관은 AI를 임상을 보완하는 도구로 바라봅니다. 후보 탐색·독성 예측·환자 선별 등에서 AI를 적극 활용하되, 임상 근거 자체를 AI 예측으로 대체하는 것은 허용하지 않습니다. 그래서 “AI+현실 임상”의 하이브리드 모델이 가장 현실적인 해법입니다.

정리하면, AI는 임상을 지우지 않습니다. 대신 임상에 들어갈 후보와 설계를 더 좋은 선택으로 안내합니다. 임상의 현장은 더 똑똑해지고, 환자에게 도달하는 길은 더 단단해집니다.

 

7. 데이터 품질과 편향 AI의 지능은 공정성에서 나온다

AI는 데이터로 배웁니다. 따라서 데이터가 세상을 어떻게 비추는지가 곧 AI의 시야를 규정합니다. 여기서 말하는 편향(bias)은 데이터가 특정 인종·성별·연령·질환군에 치우쳐 있어, 예측이 한쪽으로 왜곡될 위험을 뜻합니다.

• 성별·연령 편향: 과거 다수의 임상데이터가 중년 남성에 집중되어, 여성 호르몬 변화나 고령층 대사 차이가 충분히 반영되지 못한 경우가 많았습니다. 이런 데이터를 학습한 모델은 여성·고령층의 약효·부작용을 과소·과대평가할 수 있습니다.
• 인종·유전 편향: 글로벌 유전체 데이터는 특정 인구집단 비중이 높습니다. 그 결과, 아시아·아프리카·남미 등 다양한 집단에서 예측 오차가 커질 수 있습니다.
• 질환 불균형: 희귀질환·여성질환·소아질환처럼 데이터가 적은 영역은 모델의 신뢰도가 낮습니다. 반대로 대규모 데이터가 있는 질환은 과신 위험이 생깁니다.

해법은 분명합니다. 다인종·다연령의 데이터 다양성 확보, 모델이 내린 결정을 사람이 이해할 수 있도록 돕는 설명가능 AI(Explainable AI), 개발 전 주기에서 편향을 탐지·보정하는 감사(auditing) 파이프라인이 필요합니다. AI의 경쟁력은 속도보다 공정성에 의해 좌우됩니다. 공정한 데이터로 학습한 모델만이, 모든 환자에게 공평한 의학을 약속할 수 있습니다.

 

8. 산업의 재편 AI+제약+임상의 융합 생태계

AI 신약개발은 “제약사가 데이터 기업이 되고, 병원이 연구 플랫폼이 되는” 변화를 촉발합니다. 임상현장에서 쏟아지는 실세계데이터(RWD), 유전체·영상·전자의무기록(EHR)이 표준화를 거쳐 AI 학습 재료로 순환합니다. 기업과 기관의 경계는 느슨해지고, 동맹이 중요해집니다. 후보발굴부터 임상, 허가 후 감시(PMS)까지 데이터가 끊기지 않고 흐르는 연결형 개발 체계가 자리 잡습니다.

이 생태계에서 연구자의 역할은 오히려 더 중요해집니다. 좋은 질문을 던지는 능력, 데이터의 맥락을 해석하는 통찰, 예측을 검증하는 실험 설계—이 모든 것이 AI가 대신하지 못하는 인간 고유의 영역입니다. AI는 “무엇을 할 수 있는가”를 넓히고, 사람은 “무엇을 해야 하는가”를 결정합니다.

 

9. 마무리: AI는 약을 설계하는 손이 아니라, 연구자의 두 번째 뇌다

샤페론의 AIDEN과 원형탈모치료제 사례, Recursion의 세포 표현형 지도, Insilico의 분자 설계는 각기 다른 방법으로 한 가지 사실을 증명합니다. AI는 이미 실험실 안에서 일하고 있고, 그 손끝에서 새로운 후보가 탄생하고 있다는 사실을요. 그리고 가상임상은 그 후보가 임상에서 실패할 위험을 줄이며, 더 안전하고 더 정밀한 설계를 가능하게 합니다.

그렇다고 해서 AI가 의사를, 연구자를, 임상을 대체하는 것은 아닙니다. AI는 실패를 일찍 발견하게 하고, 시간을 절약하게 하며, 인간의 직관이 도달하지 못하던 지점까지 시야를 확장합니다. 결국 신약개발의 본질은 변하지 않습니다. 질병으로 고통받는 사람에게 더 안전하고 더 나은 치료를 더 빨리 전하는 일—AI는 그 목표를 향해 달리는 우리의 발걸음을 가볍게 해 줄 뿐입니다.

기술의 미래는 결국 인간의 선택에서 완성됩니다. 어떤 데이터를 모을 것인가, 무엇을 위해 예측할 것인가, 어떻게 공정하게 나눌 것인가. 깊이 생각하는 곳에서 좋은 의학이 태어납니다. AI는 약을 만드는 기계가 아니라, 깊이 생각할 시간을 되돌려주는 과학입니다.

 

자주 묻는 질문 Q&A

Q1. AI가 만든 약은 기존 약보다 더 안전한가요?
안전성을 담보하는 것은 임상시험입니다. AI는 위험 후보를 일찍 걸러 안전성 검증의 효율을 높일 수 있지만, 최종 판단은 사람을 대상으로 한 임상에서 내려집니다.

Q2. AI가 임상시험을 완전히 대체할 수 있나요?
아직은 불가능합니다. 인체 반응의 복잡성, 윤리·책임, 규제의 현실 때문에 대체가 아니라 보완의 위치입니다. 다만 현실 임상과 가상 시뮬레이션이 결합하는 하이브리드 임상은 점점 늘어날 전망입니다.

Q3. 데이터 편향이 왜 중요한가요?
한쪽으로 치우친 데이터는 특정 집단에서의 예측 오류를 낳을 수 있습니다. 공정한 데이터와 설명가능 AI가 중요한 이유입니다.

Q4. 원형탈모치료제 같은 사례는 언제쯤 환자가 쓸 수 있나요?
전임상에서 임상으로 가고, 임상 1·2·3상을 모두 통과해야 합니다. AI가 속도를 높이지만, 환자 안전을 위한 검증 단계는 여전히 필요합니다.

 

원형탈모 치료의 새로운 가능성 샤페론이 ‘희망의 지도’를 그리는 이유

 

AI 로 암을 조기에 진단한다